监管趋势
01 国家药监局发布CGT审评审批优化征求意见稿，IND审评缩至30天
2026年7月3日，国家药监局发布《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》，拟将符合条件的CGT药品临床试验申请审评周期从60个工作日压缩至30天，重点支持实体瘤、自身免疫病、罕见病、神经退行性疾病等领域，公开征求意见至8月3日。
信息来源于NMPA官网
02 CDE发布：细胞与基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）
为规范细胞治疗与基因治疗药品的研发与监管，国家药品监督管理局药品审评中心于2026年7月3日正式发布了《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》与《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》两项重要技术指导原则。此举旨在明确两类前沿疗法的界定与分类，为行业提供科学、清晰的研发路径，推动产业规范化发展。
信息来源于CDE官网
03 CDE发布《生物制品批准后药学变更管理方案技术指导原则》
为加强生物制品批准后的变更管理，按照国家药品监督管理局的部署，药审中心组织制定了《生物制品批准后药学变更管理方案技术指导原则》（见附件）。经国家药品监督管理局审查同意，于2026年7月17日发布，自发布之日起施行。
信息来源于CDE官网
04 CDE发布“推进新方法（NAMs）研究和应用试点计划（先锋计划）”及配套指南征求意见，加入全球NAM变革
为服务医药产业高质量发展，促进类器官/器官芯片等新方法的研究和在药物研发中的应用，药审中心将启动“先锋计划”。该计划将搭建“产、学、研”与“监”沟通交流平台，推动技术创新与监管科学协同发展，为后续建立NAMs 的验证和科学应用的监管体系奠定基础。
信息来源于CDE官网
行业动向
01 中国医学科学院国家级iPSC转化资源库正式发布
2026年7月15日，由中国医学科学院北京协和医学院牵头建设的国家科研级和临床级诱导多能干细胞（iPSC）转化资源库在北京正式发布。资源库重点聚焦帕金森病、1型糖尿病、神经损伤再生三大研究方向，搭建国内iPSC标准化制备、储存与转化研究公共平台，打通iPSC从基础研究走向临床应用的转化链路。
信息来源于网络
02 外泌体机制细胞疗法 Deramiocel 迎来FDA关键审批窗口，8月22日或将落地
Capricor Therapeutics 开发的 Deramiocel（CAP-1002）同种异体细胞疗法正在接受FDA审评，药物依靠心脏球体衍生细胞分泌外泌体发挥免疫调节、抗纤维化作用，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）合并心肌病。该产品BLA 二次申报完成受理，FDA设定目标审批日（PDUFA）为2026年8月22日。7月29日FDA咨询委员会以9:3投票质疑疗效证据；FDA可不完全采纳专家组意见，最终结果仍待8月揭晓。若顺利获批，其将成为全球首款基于外泌体作用机制上市的细胞治疗产品。
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03 日本iPS心肌细胞疗法纳入医保，再生医学加速普惠
据日本时事通讯社报道：日本中央社会保险医疗委员会7月22日正式批准，将iPS细胞衍生心肌细胞片产品RiHeart纳入公共医保，政策将于9月1日正式实施，产品定价5320万日元。这是日本第二款纳入医保的iPS再生医学产品，推动干细胞疗法向普惠临床迈进，也为重症心力衰竭再生治疗提供参考范式。
信息来源于网络
研究进展
01 Nature Biomedical Engineering I 杜克大学利用iPSC培育视网膜内皮细胞，实现受损视网膜血管修复
近日，来自美国杜克大学的研究团队在《Nature Biomedical Engineering》杂志上发表了题为《Derivation of functional retinal endothelial cells from human pluripotent stem cells for therapeutics and modelling》的研究论文。在该项研究中，团队建立了一种新型分化策略：通过特异性调控Wnt/β-catenin通路（即Norrin-Frizzled4信号传导），成功将人类诱导多能干细胞分化为功能性的视网膜内皮细胞（iRECs）。多维度分析表明，这些衍生细胞在基因表达、蛋白分布与生理功能上均展现出高度的视网膜微血管特异性保真度。在体外微生理系统测试中，这些iRECs能够与同样由干细胞衍生的视网膜周细胞进行生理组装，形成具备液体灌注功能的微血管网络。该模型不仅能够精准再现健康状态下的iBRB形态，还能有效模拟糖尿病环境下的病理表型。在随后的体内动物实验中，研究人员将iRECs注射至氧诱导视网膜病变（OIR）小鼠的眼内。影像与组织学结果显示，移植的细胞成功整合进入宿主既有的血管网络，促进了缺血区域的血运重建（revascularization），从而实现了对受损视网膜组织的病理逆转与功能挽救。
该研究成功确立了一种获取功能性人类视网膜内皮细胞的标准化方案，并构建了高保真的体外微生理iBRB模型。研究团队指出，这一成果不仅为深入解析视网膜屏障功能的分子机制与疾病演变过程提供了可靠的平台，也为筛选治疗靶点及开发针对缺血性视网膜损伤的血管再生疗法奠定了关键的实验与理论基础。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41551-026-01712-9
02 Nature Biotechnology I 人类诱导多能干细胞全基因组功能图谱绘成
近日，美国加州大学圣地亚哥分校的研究团队在《Nature Biotechnology》杂志上发表了题为《A genome-scale CRISPRi perturbation atlas of human induced pluripotent stem cells》的研究论文。在该研究中，团队利用CRISPR干扰（CRISPRi）技术，对人类诱导多能干细胞中11692个表达基因进行了系统性的转录抑制，并评估了这些扰动对超过250万个单细胞转录组产生的影响。基于生成的大规模单细胞数据集，研究人员通过分析转录表型的相关性，将具有共同分子特征与功能的基因进行聚类，构建了多能干细胞状态的精细图谱。该图谱不仅重现了已知的蛋白复合物相互作用网络，还揭示了以往未被充分认知的代谢因子（如ZBTB41）和多能性调控因子（如RNF7）。借助该图谱，研究团队识别并经实验验证了多项潜在的基因功能。例如，他们通过全基因组尺度的筛选，确认了DBR1基因是A-to-I（腺苷至肌苷）RNA编辑的关键调控因子。
研究团队表示，该开源图谱将作为生物医学研究的重要基础资源向科学界开放。它为解析特定基因的功能提供了一个系统性的参考框架，科研人员可利用该数据库直接检索特定基因扰动导致的细胞转录组变化，以此为依据进行靶点筛选、预测细胞状态演变轨迹并构建科学假说，从而有效提高后续实验设计与验证的靶向性和研究效率。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41587-026-03199-w
03 Nature Medicine I 庆应义塾大学iPSC神经细胞治疗脊髓损伤I期临床长期随访数据发布
近日，来自日本庆应义塾大学的研究团队在《Nature Medicine》杂志上发表了题为《An iPSC-derived neural progenitor cell therapy for subacute spinal cord injury: a phase 1 trial with long-term follow-up》的研究论文。在该研究中，团队开展了一项首次在人体中进行（first-in-human）的1期开放标签临床试验，旨在评估诱导多能干细胞（iPSC）衍生的神经干/祖细胞移植治疗亚急性完全性颈髓损伤的安全性与初步可行性。研究共纳入4名处于损伤后亚急性期（伤后14至28天）的重度颈髓损伤患者。在医学影像辅助下，研究人员将200万个临床级iPSC衍生的神经干/祖细胞单次精准注射至患者脊髓损伤的中心区域，并辅以短期的免疫抑制治疗。选择在亚急性期进行干预，旨在避开急性期的严重炎症环境，同时在慢性胶质瘢痕完全形成前，为移植细胞的存活与组织整合提供合适的生物学窗口。
经过长达2至4年的长期随访，该试验成功达到了主要安全终点。系统的临床监测与影像学（包含MRI和PET）评估结果证实，患者体内未发现肿瘤形成、异常细胞增殖或与移植物相关的严重不良事件，且移植物在宿主脊髓内保持稳定。在作为次要终点的探索性疗效评估中，研究也观察到了积极的神经功能变化：在移植52周后，4名患者的国际脊髓损伤神经分类标准（ISNCSCI）运动评分较基线（伤后2周）中位改善了13分；其中有2名患者的美国脊髓损伤协会（ASIA）损伤分级出现了实质性跨越（分别从完全损伤的A级改善至C级，以及从A级改善至D级）。
研究团队指出，该1期临床试验的数据不仅在人体层面证实了iPSC衍生神经祖细胞脊髓内移植的长期安全性，也展示了潜在的神经修复信号。尽管当前阶段样本量较小且未设立随机对照组，尚不能直接将功能改善完全归因于细胞疗法，但这为后续开展更大规模、具备严格对照的有效性临床评估（如2期临床试验）提供了关键的循证基础。该研究为基于iPSC的再生医学转化提供了标准化的参考框架，标志着细胞疗法在治疗重度中枢神经系统损伤领域迈出了审慎而坚实的一步。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41591-026-04549-6
