监管趋势
01 CDE发布CGT药品“先锐计划”征求意见稿，推动监管支持前置
为优化细胞与基因治疗药品审评审批模式，加大研发指导的力度，提高研发质量和效率，推动细胞与基因治疗药品尽早上市，实现全链条审评审批支持，药审中心将启动细胞与基因治疗药品“先锐计划”。征求意见时限为自2026年8月19日起1个月。
该计划核心思路是将监管服务与技术支持进一步前置到 CGT 药品的研发早期阶段，在项目早期就介入对接创新研发需求，助力细胞与基因治疗前沿项目少走研发弯路。
信息来源于CDE官网
02 北京发布 CGT 产业发展征求意见稿，推出九大举措赋能全产业链创新
2026年8月12日，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会发布《关于促进细胞与基因治疗领域高质量发展的若干措施（征求意见稿）》，面向社会公开征集意见。文件拟推出覆盖细胞与基因治疗全产业链的 9 项支持举措，围绕技术攻关、成果转化、产业落地、生态建设等方向出台配套支持，助力北京 CGT 产业高质量发展。
信息来源于北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会官网
03 FDA正式确立六类新药会议
2026年8月12日，FDA正式发布PDUFAVII框架下新版《Formal Meetings Between the FDA and Sponsors or Applicants of PDUFA Products》终版指导原则，替代沿用近9年的2017年12月旧版指南。本次修订核心重构FDA与申办方的正式沟通体系：从4类会议扩充至6类，进一步优化创新药、创新生物制品的早期研发与审评沟通效率。
信息来源于FDA官网
04 FDA发布CGT产品FAQ最终指南
FDA于2026年8月发布细胞与基因治疗（CGT）产品开发常见问题（FAQ）最终版指南，完成对前期同名草案指南的定稿工作。这份指南覆盖监管审评、CMC生产质量、药理毒理、临床研究、临床药学等CGT开发全链条多学科板块，针对行业实际开发过程中高频遇到的技术与监管疑问给出官方解答，为全球CGT申办方的产品立项、工艺开发、临床试验设计提供清晰可落地的监管参考依据。
信息来源于FDA官网
行业动向
01 iPSC细胞疗法迎来重要进展，有望攻克杜氏肌营养不良症
近日美国生物企业IPS Heart公布其iPSC细胞替代疗法重磅研发动态，候选产品GIVI‑MPC已进入新药研究申请（IND）筹备阶段，计划向FDA提交新药研究申请（IND），若获得监管许可，预计2027年启动针对杜氏肌营养不良症（DMD）的首次人体临床试验。该疗法基于诱导多能干细胞技术，目标恢复患者体内全长肌萎缩蛋白表达，为这种罕见致命遗传性肌肉疾病带来全新再生治疗路径。
信息来源于网络
02 住友制药iPSC异体视网膜片完成首例手术，为视网膜色素变性患者带来曙光
美国时间2026年8月12日，住友制药美国公司宣布，iPSC来源异体视网膜片疗 DSP‑3077的Ⅰ/Ⅱa期临床试验完成首例受试者单眼视网膜下植入手术。DSP‑3077属于异体iPSC衍生的视网膜组织片，针对视网膜色素变性（RP），通过植入全新视网膜组织补充受损感光结构，不局限于药物干预，为致盲性眼底退行性疾病开辟再生医疗新方案。
信息来源于网络
研究进展
01 Sci Transl Med | iPSC衍生神经元动物实验取得突破，可修复颈髓损伤后的呼吸功能
近日，美国格拉德斯通研究所团队在《Science Translational Medicine》发布名为《Human spinal interneurons repair the injured rat spinal cord through synaptic integration》的研究成果。研究将iPSC分化得到的人源脊髓中间神经元，移植至颈髓损伤大鼠体内。移植细胞能够在损伤部位存活，并且和宿主自身神经回路成功建立突触连接，有效改善大鼠呼吸相关运动功能。该动物实验验证了干细胞神经元修复脊髓损伤的可行性，为后续脊髓损伤、呼吸功能障碍的再生治疗打下临床前基础。
原文链接：https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.aea7461
02 npj Regenerative Medicine | 无异种成分iPSC口腔角质细胞新方案，助力口腔黏膜组织工程
近日，来自挪威卑尔根大学的科研团队在国际期刊《npj Regenerative Medicine》发表论文《Xenoreduced generation of oral keratinocytes from induced pluripotent stem cells derived from adult human fibroblasts for oral mucosal regeneration》。研究建立无异种成分（xenoreduced）制备体系，利用成人成纤维细胞重编程获得 iPSC，进一步分化得到口腔角质形成细胞。体内实验证实，该类细胞可形成复层鳞状上皮样组织，为口腔黏膜再生与组织工程提供安全的细胞来源。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41536‑026‑00500‑y
03 Nature | 人脑皮层类器官实现体外培养超5年，保留发育 “时间记忆”
近日，来自哈佛大学的Paola Arlotta科研团队，在国际期刊《Nature》发表重磅研究论文《Human brain organoids record the passage of time over multiple years in culture》。人脑类器官是由人类干细胞体外诱导培育的微型脑组织，可模拟人脑细胞组成与发育规律，是脑科学重要体外研究模型。该团队成功将人脑皮层类器官体外培养时长突破5年，创造该领域体外培养时长新的里程碑。研究整合110个类器官、超42万个单细胞多组学数据，证实类器官能够遵循内在发育时钟持续成熟，精准匹配体内发育时序，并且保留发育阶段的 “时间记忆”，为人类大脑晚期发育、神经疾病机制研究提供全新实验平台。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41586‑026‑09312‑7
04 Communications Biology | 人多能干细胞衍生周细胞移植，改善伽马刀放射性脑损伤
近日，来自中山大学的科研团队，在国际期刊《Communications Biology》发表再生医学相关研究《Transplantation of human pluripotent stem cell-derivedpericytes ameliorates radiation-induced brain injury viaCCR5 signaling》。研究证实，移植人源多能干细胞衍生周细胞（hPSC‑PCs），能够在小鼠伽马刀放射性脑损伤模型中发挥明确治疗效果，显著缓解血脑屏障破坏、神经血管损伤以及认知功能下降，为颅脑放疗后迟发性脑损伤的 “血管导向细胞治疗” 方向提供全新的临床前研究证据。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s42003‑026‑05421‑9
