监管趋势
01 CDE发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》
近期，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“药审中心”）正式发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》，自发布之日起施行。其针对细胞治疗药品全生命周期的“药学变更”环节，建立标准化技术要求，科学规范研发及上市后阶段的变更管理，为行业提供明确技术指引。
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02 美国NIH暂缓胚胎干细胞株审批，公开征集“替代思路”
近期，美国国立卫生研究院（NIH）作出两项关键动作：一是暂停新增人类胚胎干细胞（hESC）株的审批；二是同步启动“信息征询（RFI）”程序——就“新兴生物技术在减少/替代人类胚胎干细胞研究方向的成熟度”，面向社会公开征集观点。
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03 日本放行全球首批iPSC疗法：再生医学“从实验室到临床”破冰
近日，日本厚生劳动省专家委员会以“有条件批准”形式，放行两款基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞治疗产品上市，这被视为“再生医学进入全新时代”的标志性事件。
两款产品详情如下：
心衰治疗药ReHeart（由大阪大学孵化企业Cuorips研发）；
帕金森病治疗药Amchepxy（由住友制药与Racthera公司联合开发）。
二者均依托少量临床数据（ReHeart为8例、Amchepxy为7例）获批，且需在“附条件上市”的7年内，持续验证长期有效性与安全性。
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04 卫健委解读新政：为细胞治疗产业“划法治红线、指发展方向”
2026年2月24日，国家卫生健康委科教司针对2026年5月1日将施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（简称《条例》），发布重磅政策解读。
作为我国首部聚焦“生物医学新技术临床研究与转化”的国务院行政法规，《条例》的出台是行业里程碑：它既标志着干细胞、细胞治疗等前沿技术的监管进入“法治化新阶段”，也为技术从“实验室”到“临床应用”筑牢制度根基，更将驱动我国细胞治疗产业加速迈向“规范化、规模化、产业化”的全新发展格局。
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行业动向
01 全球首个卒中&帕金森病细胞治疗技术获批临床转化
近日，中国在全球神经修复领域实现重大突破：全球首个针对卒中后遗症与帕金森病的嗅鞘细胞治疗技术正式获得中国临床转化应用批准。该技术由应急管理部北戴河康复院牵头，在国家级生命健康产业示范区（北戴河细胞及相关衍生产品新技术管理委员会）的支持下完成临床试验，通过鼻腔注射直接修复大脑神经，可显著改善卒中后遗运动/认知障碍及帕金森病震颤/僵直等症状。
作为国际公认“修复中枢神经损伤结构与功能最有效的临床技术之一”，其成功转化不仅为千万患者提供了全新的治疗选择，更标志着神经修复学正式迈入以“结构性修复”为核心的崭新发展阶段。
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研究进展
01 Neural Regeneration Research| 人神经干细胞移植修复中风受损大脑神经回路
近日，来自北京协和医学院的研究团队在Neural Regeneration Research杂志上发表了题为《Transplantation of human neural stem cells repairs neural circuits and restores neurological function in the stroke-injured brain》的研究论文。
研究团队通过将人胎儿神经干细胞移植到重度脑卒中模型大鼠体内来研究人胚胎神经干细胞对慢性中风中神经恢复的治疗效果。结果表明在给予神经干细胞治疗后，卒中大鼠的运动功能长期持续恢复、梗死体积减小、脑内局部炎症环境改善。提示人神经干细胞疗法可能对中风患者具有持续的功能改善和修复。相信随着干细胞技术的不断成熟，更多中风患者将摆脱后遗症的困扰，重新回归正常生活。
原文链接：https://doi.org/10.4103/NRR.NRR-D-24-00363
02 Neural Regeneration Research | 多机构联合证实“诱导多能干细胞+脱细胞神经移植物”助力周围神经再生
近日，来自北京大学人民医院、中国人民解放军总医院、南通大学神经再生协同创新中心的联合研究团队在Neural Regeneration Research杂志上发表了题为《Induced pluripotent stem cell-derived mesenchymal stem cells enhance acellular nerve allografts to promote peripheral nerve regeneration by facilitating angiogenesis》的研究论文。
研究团队首次证明了诱导多能干细胞衍生的间充质干细胞（iMSCs）与脱细胞神经同种异体移植物（ANA）联合移植，能通过促进血管生成，显著加速周围神经再生，为临床治疗周围神经损伤提供了全新的解决方案。
原文链接：https://doi.org/10.4103/NRR.NRR-D-22-00311
03 Stem Cell Research & Therapy | iPS细胞来源外泌体在骨关节炎治疗中展现修复潜力
近日，来自荷兰莱顿大学医学中心的研究团队在Stem Cell Research & Therapy杂志上发表了题为《Therapeutic efficacy of extracellular vesicles from hiPSC-derived MSCs in serum-containing and xeno-free media for osteoarthritis treatment》的研究论文。
研究表明人诱导多能干细胞（iPS细胞）来源间充质基质细胞的细胞外囊泡（hiEVs），无论是在含血清培养基还是无血清培养基中培养，都能有效缓解骨关节炎的关节损伤，同时软骨下骨的硬化问题也能得到改善，而热敏水凝胶的递送方式还能延长其在关节内的留存时间，为临床转化奠定了坚实基础。
原文链接：https://doi.org/10.1186/s13287-025-04890-6
04 The Journal of Clinical Investigation | 斯坦福团队在小鼠模型实现1型糖尿病“功能性治愈” 为人类治疗提供潜在方向
近日，来自斯坦福大学医学院的研究团队在The Journal of Clinical Investigation杂志上发表了题为《Curing autoimmune diabetes in mice with islet and hematopoietic cell transplantation after CD117 antibody-based conditioning》的研究论文。
研究团队采用创新的 “双重细胞移植” 疗法，向T1D模型小鼠体内同时移植来自同一供体的造血干细胞和胰岛细胞。T1D模型小鼠在移植后长达 6 个月的观察期内，在未使用免疫抑制剂的情况下血糖始终保持稳定。研究团队正积极推进后续研究，计划尽快开展人体临床试验。若能在人类身上复制这一成功，将彻底改写 1 型糖尿病的治疗史，让数百万患者摆脱终身用药的痛苦，真正实现 “功能性治愈” 的梦想。
原文链接：https://doi.org/10.1172/JCI190034
05 Lancet Diabetes & Endocrinology | 中国团队完成干细胞再生胰岛治疗1型糖尿病突破性临床研究
近日，来自中科院分子细胞科学卓越创新中心和海军军医大学上海长征医院的联合研究团队在Lancet Diabetes& Endocrinology杂志上发表了题为《Autologous and allogeneic stem cell-derived islet therapy in three recipients with type 1 diabetes and complete loss of endogenous pancreatic β-cell function pretransplant》的研究论文。
研究团队将患者自体/健康人供体的PBMC重编程为iPSC，进而建立具有内胚层分化特异性的内胚层干细胞（Endoderm stem cell, EnSC），并以EnSC为种子细胞在体外制备自体/异体再生胰岛组织（E-islet），经皮肝门静脉穿刺移植治疗三例严重1型糖尿病（T1D）患者并在不同免疫抑制策略下评估疗效与安全性。该研究在国际上首次明确记录了自体再生胰岛移植后的自身免疫复发现象，提示该疗法仍依赖长期免疫抑制治疗，用于克服胰岛自身免疫复发等问题。
原文链接：https://www.thelancet.com/journals/landia/article/PIIS2213-8587(25)00423-1/fulltext
