监管趋势
01 十部门印发《医药工业发展 “十五五” 规划》，生物医药定位国家新兴支柱产业
工信部联合国家发改委、国家药监局等十部门正式印发《医药工业发展 “十五五” 规划》（工信部联规〔2026〕210 号），明确提出将生物医药打造为国家新兴支柱产业。规划强调深化人工智能赋能医药全产业链，支持建设医药行业高质量数据集与可信数据空间，加快研发医药垂类大模型与智能体，围绕药物发现、临床研究、工艺优化、质量管理、流通追溯及智慧监管等环节落地 AI 应用场景；同时重点支持细胞与基因治疗（CGT）、ADC、核酸药物等前沿创新领域，推动新质生产力在医药行业落地。
信息来源于工信部官网
02 国家药监局：2026年我国创新药对外授权总额突破1200亿美元，前沿领域国际化提速
国家药监局公开数据显示，2026年以来，我国创新药对外授权（License-out）交易总额突破1200亿美元，同比增长36%，首付款规模超百亿美元。交易呈现单笔平均金额提升、首付款占比走高、大额项目持续落地的特征，管线覆盖肿瘤、免疫、神经等多个方向。与此同时，国内细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验数量保持快速增长（年增幅约30%），部分CGT项目正加速推进海外临床与授权合作，国际化进程持续提速。
信息来源于国家药监局官网
03 国家卫健委答复人大建议：干细胞政策体系持续完善，强调质量控制与临床规范
国家卫健委官网发布《对十四届全国人大四次会议第4046号建议的答复》，回应干细胞产业升级和高质量发展相关建议。答复明确，干细胞等前沿领域是培育新型生产力的重要方向，国家将加强顶层设计和统筹管理，持续完善细胞治疗临床研究制度体系，推动科研攻关与临床应用转化。
2026年5月1日《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式实施后，相关部门已出台实施细则、跨界指导原则、审批工作规范及多项技术标准，为细胞治疗临床研究和产业转化提供了制度框架。答复提出，临床研究机构作为责任主体，应加强细胞采集、分离、培养、运输等全流程质量管理，推动检测方法规范化、标准化。
此外，答复表示将支持中西医结合治疗研究，推进产学研医协同创新，并持续优化干细胞临床研究备案管理和审核流程，推动细胞治疗临床研究规范有序发展。
信息来源于国家卫健委官网
行业动向
01 SMSbiotech 吸入式干细胞疗法获FDA临床许可，拟用于慢阻肺治疗
2026年9月16日，美国再生医学企业 SMSbiotech 宣布，其吸入式干细胞疗法SMS Cells（小型移动干细胞）治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的IND申请获 FDA “Study May Proceed” 通知，获准在美国开展I/1b期临床。该疗法拟通过雾化吸入方式实现肺部局部递送，评估安全性与耐受性。该项目澳洲I期临床已于此前启动，并完成前2例哨兵患者给药，无相关不良事件报告（研究编号 NCT06986070）。
信息来源于网络
02 STEM-PD试验公布12个月随访数据：现货型多能干细胞治疗帕金森取得阶段性结果
隆德大学牵头的STEM-PD临床试验在ISSCR2026年会公布最新数据，研究成果同步发表于《Nature Medicine》。研究采用冷冻保存、现货型人胚胎干细胞（hESC）衍生多巴胺能祖细胞，用于帕金森病治疗。试验共入组8例受试者并接受脑内细胞移植，其中7例完成12个月随访；随访期内未发现与移植直接相关的严重不良反应，影像学观察到移植区域多巴胺摄取提升，7例完成随访患者中有6例可大幅减少抗帕金森药物服用剂量，验证了该方案的安全性、可行性与生物学活性。
信息来源于网络
03 央视财经《中国好医生》报道神经前体细胞移植治疗脑梗后遗症临床探索，20余例受试者完成给药
2026年9月10日，央视财经《中国好医生》新媒体深度观察报道聚焦缺血性脑卒中后遗症细胞疗法临床研究。我国现存中风患者约2600万，半数以上幸存者遗留偏瘫等后遗症，脑梗发病超4小时黄金救治窗口后，坏死脑组织损伤往往难以通过常规康复手段逆转。
该临床研究由戴宜武教授团队开展，核心策略为将体外制备的神经前体细胞 “细胞种子” 多点植入脑坏死空洞周边，尝试重建大脑运动环路。手术采用立体定向多靶点注射，仅细胞注射环节即需2-3小时。报道介绍了53岁脑梗偏瘫受试者的临床案例，患者术后7个月下肢肌力出现改善。
该项目Ⅱ期临床试验于2025年4月启动，目前已有20余例受试者完成治疗，仍处于临床试验阶段，现有观察结果尚需更大样本、更长随访周期验证疗效。团队深耕神经修复领域二十余年，先后完成人源神经干细胞修复缺血性脑损伤Ⅰ期、Ⅱa期临床试验，张广柱博士作为核心执行研究者，参与完成的世界首例多靶点（45靶点）脑部手术，为功能神经外科复杂病例的治疗提供了全新路径。
信息来源于网络
研究进展
01 Nature | 斯坦福团队发文：人PSC脑类器官异体移植小鼠模型突破体外研究局限
近日，来自斯坦福大学的研究团队在《Nature》上发表了题为《Developmental xenocortication using human-derived organoids in mice》的研究论文。研究团队利用 Emx1-cre 条件敲除Esco2基因技术，创新性地构建了大脑皮层几乎完全耗竭的小鼠模型（apallial），并向其早期发育阶段移植人源皮层类器官（hCO），开展了大规模“异种皮层化”（XCX）实验。研究发现，在清除了宿主空间限制与细胞生长竞争后，人源移植物实现了超 90% 宿主皮层体积的广泛生长与网络整合。这些人类细胞不仅分化出体外极难获取的特异性神经元（如L5-ET和von Economo样细胞）并建立向脊髓的投射，还表现出与动物运动相关的自发同步神经电活动，并部分修复了小鼠因皮层缺失导致的行为缺陷。
这项研究成功突破了传统体外类器官发育不成熟，以及常规动物活体移植面临的“空间狭小与成熟速度不匹配”的天然瓶颈，首次在小鼠活体内为人类脑组织构建了广阔的重组空间，打通了“类器官—分布式神经环路—行为学读出”的完整研究闭环。为解开人类大脑独有发育奥秘的破局工具；更为自闭症、精神分裂症等复杂神经发育疾病的大范围环路机制建模、病理追踪，以及在体基因与药物治疗评估，提供了前所未有的转化医学新范式。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41586-026-11032-2
02 Cell Stem Cell | Aspen Neuroscience自体iPSC多巴胺能神经元疗法临床前数据发表，持续推进ASPIRO临床
近日，来自阿斯彭神经科学公司的研究团队在《Cell Stem Cell》杂志上发表了题为《Autologous iPSC-Derived Cell Therapy for Parkinson’s Disease: Preclinical Evaluation through Genomic Quality Controls》的研究论文。研究团队利用全基因组测序与基于机器学习的专利转录组学生物信息分析技术（NeuriTest™），对诱导多能干细胞（iPSC）衍生的自体多巴胺能神经元前体细胞开展了多维度分子表征，并在帕金森病啮齿动物模型中进行了长达9个月的体内功能与安全性验证实验。结果表明，该技术平台可实现个性化神经前体细胞的高质量、可重复制造，并精准锁定其分子特征；体内实验证实，移植的细胞不仅没有治疗相关的安全隐患，还能显著改善模型动物的运动功能，有效重塑因疾病受损的神经环路。
这项研究为帕金森病的个性化自体细胞替代疗法建立了一套极其严谨的、基于数据驱动的基因组级质量控制框架，成功跨越了从实验室基础探索到高质量临床级产品制造的转化壁垒，并为该管线（sasineprocel）向关键临床试验迈进提供了坚实的科学依据。
原文链接：https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-publication-of-sasineprocel-preclinical-data-in-cell-stem-cell/
